Гарвардские ученые подавили лишнюю хромосому при синдроме Дауна

Метод CRISPR позволил инактивировать третью 21-ю хромосому при синдроме Дауна

Биологи Гарвардского университета адаптировали технологию CRISPR/Cas и смогли «заглушить» лишнюю 21-ю хромосому в клетках с синдромом Дауна. Эффективность метода достигла 40%, сообщает «Царьград».

Синдром Дауна связан с наличием дополнительной копии 21-й хромосомы, что затрагивает работу около 500 генов. Из-за такого масштаба изменений классическая генная терапия до сих пор считалась неприменимой.

Ученые предложили альтернативный подход — встроить в лишнюю хромосому регуляторный элемент XIST. Этот элемент отвечает за естественную инактивацию одной из хромосом у женщин и способен «выключать» целый хромосомный набор.

Ранее внедрение XIST было затруднено из-за крупного размера фрагмента ДНК. Группа Волни Шина модернизировала белок Cas9, приспособив его для работы с одноцепочечными структурами. В результате доля клеток с успешно подавленной третьей 21-й хромосомой выросла до 40% против прежних 8%.

Исследователи назвали результат важным шагом к созданию потенциальной терапии синдрома Дауна.

Подписывайтесь на канал РИАМО в MAX.