Лечение муковисцидоза с помощью геномного редактирования начали разрабатывать в Москве

РИАМО - 14 янв. Генетики Медико-генетического научного центра в Москве первыми в России начали разрабатывать лечение муковисцидоза с помощью геномного редактирования, эффективность коррекции мутации превысила мировые результаты, сообщила журналистам в понедельник заведующая лабораторией редактирования генома ФГБНУ «МГНЦ» Светлана Смирнихина.

«В нашей лаборатории редактирования генома Медико-генетического научного центра мы первые в России разрабатываем лечение муковисцидоза с помощью геномного редактирования», - сказала Смирнихина.

По ее словам, в лаборатории была получена культура индуцированных плюрипотентных стволовых клеток от пациента с муковисцидозом. В клетках с помощью технологии редактирования генома удалось исправить самую частую мутацию, вызывающую данное заболевание. Предварительные результаты показывают, что эффективность коррекции мутации составила более 10%, что выше мировых результатов.

Муковисцидоз - это одно из самых частых и тяжелых наследственных заболеваний, при котором в первую очередь поражаются легкие и поджелудочная железа. Заболевание начинается в раннем детстве и быстро прогрессирует.